Merck, azienda leader in ambito scientifico e tecnologico, ha annunciato la pubblicazione, sul Multiple Sclerosis Journal, di dati che evidenziano gli effetti del trattamento con Cladribina Compresse  su due sottogruppi di pazienti con sclerosi multipla (SM) recidivante ad elevata attività di malattia[1]. I risultati confermano l’efficacia clinica e radiologica di Cladribina Compresse già dimostrata nel trattamento della SM recidivante.

“L’analisi fornisce preziose informazioni sull’effetto di Cladribina compresse su pazienti con evidenza di attività di malattia nonostante fossero in trattamento con terapie consolidate, così come su pazienti naïve con più recidive basali, che tendono a peggiorare nel tempo”, ha affermato il Prof. Gavin Giovannoni, ricercatore responsabile degli studi CLARITY e Professore di Neurologia presso la Barts and The London School of Medicine and Dentistry, Queen Mary University di Londra. “I dati di efficacia pubblicati sul Multiple Sclerosis Journal mostrano una riduzione del rischio ancora maggiore sulla progressione della disabilità, misurata attraverso la scala EDSS, con Cladribina Compresse in pazienti con SM ad elevata attività di malattia”.                                        

In quest’analisi post hoc, due definizioni clinicamente rilevanti di elevata attività di malattia sono state selezionate per identificare in modo efficace i pazienti con maggiori probabilità di andare incontro ad una progressione della malattia. I pazienti dello studio CLARITY con elevata attività di malattia sono stati classificati soddisfacendo uno dei due requisiti sovrapposti, che riflettono quelli inclusi nel Riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP) per Cladribina Compresse:

• Pazienti con SM recidivante ad elevata attività di malattia (HRA): pazienti con ≥ 2 recidive durante l’anno precedente l’arruolamento, sia in trattamento con un farmaco modificante la malattia (DMD) che non in trattamento
• Pazienti con SM recidivante ad elevata attività di malattia + Pazienti con attività di malattia durante il trattamento (HRA + DAT): pazienti con ≥ 1 recidive e ≥ 1 lesioni T1 captanti gadolinio (Gd) + o ≥ 9 lesioni T2 durante l’anno precedente l’arruolamento, in trattamento con altri farmaci modificanti la malattia (DMD), oltre a pazienti con ≥ 2 recidive nell’anno precedente, sia in trattamento con DMD che non in trattamento.

“Merck è impegnata ad approfondire la conoscenza del profilo rischio/beneficio di questo trattamento per la Sclerosi Multipla nei pazienti con un elevato bisogno di una efficace terapia modificante la malattia”, ha affermato Luciano Rossetti, Head of Global R&D per il business biofarmaceutico di Merck.

I pazienti HRA e HRA + DAT hanno mostrato risposte valutate clinicamente e mediante Risonanza Magnetica a Cladribina Compresse generalmente migliori, o almeno comparabili, con i risultati precedentemente osservati nella più ampia popolazione dello studio CLARITY. In entrambi i sottogruppi è stato dimostrato che, rispetto al placebo, Cladribina Compresse riduce dell’82% il rischio di progressione di disabilità a 6 mesi – come indicato  dall’EDSS – rispetto ad una riduzione del 47% osservata nella popolazione complessiva dello studio CLARITY.

L’analisi appena pubblicata ha anche valutato lo stato di assenza della malattia, mostrando che nel sottogruppo HRA + DAT, il trattamento con Cladribina Compresse è associato ad una maggiore probabilità di NEDA[2] (rapporto crociato[3] 7,82 (95% CI 4,03-15,19; p <0,0001) rispetto al sottogruppo non HRA + DAT 4,46 (IC 95% 3,13-6,26)). Anche il sottogruppo HRA ha mostrato maggiori probabilità di raggiungere il NEDA, ma statisticamente non è stata osservata una differenza significativa rispetto al gruppo non HRA.

Il rischio relativo di nuove lesioni cumulative T1 Gd per i pazienti di entrambi i sottogruppi trattati con Cladribina Compresse è risultato basso, con forti effetti osservati in ciascun sottogruppo di trattamento. Complessivamente, l’analisi di sicurezza specifica per sottogruppi di pazienti HRA e HRA + DAT non ha fornito evidenze su nuovi risultati di sicurezza rispetto a quelli precedentemente osservati per la popolazione complessiva dello studio CLARITY.

Informazioni su Cladribina Compresse

Nell’agosto 2017 la Commissione Europea ha rilasciato l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio per Cladribina Compresse per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR) nei 28 Paesi dell’Unione Europea, oltre che in Norvegia, Liechtenstein e Islanda. Cladribina Compresse è ora disponibile in Germania, Canada, Australia, Argentina, Emirati Arabi Uniti, Israele, Lussemburgo, Danimarca, Norvegia, Scozia e Regno Unito. Negli Stati Uniti Cladribina Compresse è ancora in fase di sperimentazione e non è ancora autorizzato per alcuna indicazione terapeutica.

Cladribina Compresse è una terapia orale con breve ciclo di trattamento che agisce in modo selettivo e transitorio sui linfociti, ritenuti parte integrante del processo patologico della sclerosi multipla recidivante (SMR).

Il programma di sviluppo clinico per Cladribina Compresse include:

Il programma di sviluppo clinico di Cladribina Compresse comprende dati relativi a oltre 10.000 anni-paziente, con più di 2700 pazienti arruolati nel programma di sperimentazione clinica e – per alcuni di essi – fino a 10  anni di osservazione.

Indicazioni terapeutiche autorizzate nell’Unione Europea

Cladribina Compresse è indicata per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante (SMR) a elevata attività, definita da caratteristiche cliniche o da diagnostica per immagini.

Informazioni sulla Sclerosi multipla

La sclerosi multipla (SM) – un disturbo cronico e infiammatorio del sistema nervoso centrale – è la malattia neurologica invalidante e non traumatica più diffusa tra i giovani adulti: si stima infatti che, in tutto il mondo, ne soffrano circa 2,3 milioni di persone. Sebbene possano variare da un soggetto all’altro, i sintomi più comuni della SM includono visione offuscata, intorpidimento o formicolio degli arti e problemi correlati al vigore muscolare e alla coordinazione. Le forme recidivanti di SM sono le più comuni.

Informazioni su Merck

Merck è un’azienda scientifica e tecnologica leader nei settori Healthcare, Life Science e Performance Materials. Circa 53.000 dipendenti operano per sviluppare tecnologie in grado di migliorare la vita – dalle terapie biofarmaceutiche per il trattamento del cancro e della sclerosi multipla a sistemi all’avanguardia per la ricerca scientifica e la produzione, ai cristalli liquidi per gli smartphone e i televisori LCD. Nel 2017, Merck ha generato vendite per 15,3 miliardi di Euro in 66 Paesi. Fondata nel 1668, Merck è la società farmaceutica e chimica più antica al mondo. Ancora oggi, la famiglia fondatrice detiene la quota di maggioranza della Società. Merck (Darmstadt, Germania), detiene i diritti globali sul nome e marchio Merck. Le sole eccezioni sono costituite da Stati Uniti e Canada, dove la Società opera con le denominazioni EMD Serono, EMD Millipore e EMD Performance Materials.

[1] Giovannoni G, Soelberg Sorensen P, Cook S et al. Efficacy of cladribine tablets in high disease activity subgroups of patients with relapsing multiple sclerosis: A post-hoc analysis of the CLARITY study. Multiple Sclerosis Journal May 2018

[2] Nessuna evidenza di attività di malattia (NEDA), definita come pazienti in assenza di recidive di progressione di disabilità confermata a 3 mesi, di lesioni in T1 captanti il gadolinio e di lesioni attive in T2.

[3] Rapporto Crociato (OR) è la misura dell’associazione tra esposizione e risultato. L’OR rappresenta la probabilità che un risultato si verifichi con una particolare esposizione, rispetto alla probabilità che il risultato si verirchi in assenza dell’esposizione.